Znanstvenici su najprije uklonili HIV virus iz ljudske DNA

HIV-1 je otporan virus koji trajno unosi svoj genom u DNA žrtve, postajući gotovo neizlječiv.

Pacijenti koji su pokupili ovaj patogen prisiljeni su tijekom cijelog života kontrolirati reprodukciju ovog virusa uz pomoć liječenja lijekovima. Međutim, čini se da je tim istraživača na Sveučilištu Temple University razvio način za izdvajanje integriranih gena HIV-1 iz kultiviranih ljudskih stanica..

"Ovo je važan korak prema izumu lijeka koji će zauvijek eliminirati AIDS", rekao je Kamel Khalili, koji je vodio istraživanje. "Ovo je uzbudljivo otkriće, ali sam lijek još nije spreman - dobili smo samo dokaze da se krećemo u pravom smjeru.".

Tijekom istraživanja, Khalili i njegovi kolege stvorili su molekularne alate za uklanjanje HIV-1 proviralne DNA. Kombinacija enzima za uređivanje DNA (nukleaza) i trake takozvanog vodiča RNA (GuideRNA) pratila je i ekstrahirala virusni genom. Tada je popravljena genetska stanica: slobodni krajevi su lemljeni zajedno staničnim obrambenim mehanizmom, a rezultat je stanica bez virusa.
Da bi se izbjegla opasnost od slučajnog vezanja vodiča RNA na bilo koji drugi dio genoma pacijenta, istraživači su stvorili nukleotidne sekvence koje se ne pojavljuju u bilo kojim kodirajućim sekvencama ljudske DNA. Time se izbjegava oštećenje "normalne" stanične DNA..

Postupak uređivanja bio je uspješan u nekoliko tipova stanica koje mogu sadržavati HIV-1, uključujući mikrogliju, makrofage i T-limfocite. To su glavne vrste stanica zaraženih HIV-1, tako da su oni najvažniji ciljevi ove tehnologije..

"HIV-1 se nikad ne čisti od strane imunološkog sustava, a liječenje bolesti moguće je samo uklanjanjem virusa", objašnjava Khalili. "Ista se tehnika može koristiti i za borbu protiv mnogih drugih tvrdokornih virusa.".

Istraživanja su pokazala da se slični molekularni alati također mogu koristiti kao terapijsko cjepivo: stanice naoružane kombinacijama nukleaze i vodeće RNA su nepropusne za HIV infekcije..
Međutim, Khalili upozorava: prije nego što ova tehnika postane dostupna pacijentima, znanstvenici će morati prevladati niz značajnih problema. Na primjer, treba razviti metodu za isporuku terapeutskog agensa u svaku zaraženu stanicu. Osim toga, HIV-1 je sklon mutacijama, što znači da liječenje mora biti individualizirano za jedinstvene virusne sekvence svakog pacijenta..

Diljem svijeta više od 33 milijuna ljudi trenutno je zaraženo HIV-om. Iako visoko aktivna antiretrovirusna terapija (HAART) u posljednjih 15 godina omogućuje praćenje stanja osobe u razvijenim zemljama svijeta, potrebno je kontinuirano liječenje. Osim toga, sama bolest ima vrlo negativan učinak na zdravlje, čak i unatoč terapiji. Pacijenti često pate od raznih bolesti, uključujući kardiomiopatije (slabljenje srčanog mišića), bolesti kostiju, bubrega i neurokognitivne poremećaje. Te probleme često pogoršava toksičnost lijekova dizajniranih za kontrolu virusa..
Znanstveni članak Khalilija objavljen je u Zborniku radova Nacionalne akademije znanosti..